Ученые Тель-Авивского университета обнаружили, что экспериментальный препарат Davunetide может замедлять развитие прогрессирующего супрануклеарного паралича у женщин. Речь идет о редком и тяжелом нейродегенеративном заболевании, для которого в настоящее время не существует эффективного лечения.
Исследователи повторно проанализировали результаты международного клинического исследования, в котором приняли участие более 300 пациентов. Первоначально препарат был признан безопасным, однако его эффективность для общей группы участников подтвердить не удалось.
Новый анализ проводился с разделением пациентов по биологическому полу и с использованием современных критериев оценки, применяемых FDA. Результаты показали, что терапия Davunetide оказала заметное положительное действие именно на женщин.
У пациенток, получавших препарат, медленнее ухудшались двигательные функции, включая равновесие и мелкую моторику. Женщины дольше сохраняли способность выполнять повседневные действия. Кроме того, исследователи отметили улучшение некоторых когнитивных показателей, речи и рабочей памяти. У мужчин аналогичного эффекта обнаружено не было.
Почему препарат действует по-разному
Прогрессирующий супрануклеарный паралич связан с патологическим накоплением тау-белка в тканях головного мозга. Он влияет на движение, координацию, равновесие, речь и когнитивные способности человека.
В ходе повторного анализа ученые выявили значительные молекулярные различия между мужчинами и женщинами. Связь между уровнем патологического тау-белка в спинномозговой жидкости и выраженностью клинических симптомов оказалась у пациентов разного пола противоположной.
Это может означать, что механизмы развития заболевания у мужчин и женщин различаются. Смешанные результаты первоначального исследования, вероятно, объясняются тем, что данные всех участников оценивались вместе, без учета пола.
«Наши данные показывают, что отдельный анализ результатов у женщин и мужчин — это не просто статистическая формальность, а необходимый инструмент для разработки эффективных методов лечения нейродегенеративных заболеваний мозга», — подчеркнула соавтор исследования, профессор Илана Гозес.
Перспективы дальнейших исследований
Полученные результаты создают научную основу для проведения новых клинических испытаний Davunetide с учетом пола пациентов. Они также могут способствовать развитию персонализированной медицины при заболеваниях, связанных с накоплением тау-белка, включая болезнь Альцгеймера.
Исследование опубликовано в научном журнале Molecular Psychiatry.
Важно отметить, что Davunetide пока остается экспериментальным препаратом. Для подтверждения его эффективности и безопасности необходимы дополнительные клинические исследования.
