Компания Stoke Therapeutics и Biogen объявили о сотрудничестве в разработке и коммерциализации нового препарата зоревунерсен (zorevunersen) для лечения синдрома Драве — редкой и тяжёлой формы детской эпилепсии. В рамках соглашения Biogen получает эксклюзивные права на продажу препарата во всех регионах мира за исключением Северной Америки (США, Канада, Мексика), где права остаются за Stoke. Ожидается, что глобальное исследование третьей фазы начнётся во втором квартале 2025 года, а ключевые данные будут доступны во второй половине 2027 года.
Stoke получит 165 миллионов долларов авансом и может дополнительно получить до 385 миллионов долларов в зависимости от достижения этапов разработки и коммерциализации. Также предусмотрены отчисления роялти в размере от низких однозначных до высоких десятков процентов от продаж в регионах, обслуживаемых Biogen.
Согласно представителям Biogen, проведённые ранее клинические испытания показали снижение частоты приступов, улучшение когнитивных и поведенческих показателей у пациентов, уже получающих стандартную терапию, что подтверждает потенциал зореунерсена как первого лечения, направленного на генетическую причину синдрома Драве. Это заболевание характеризуется частыми приступами, нарушениями когнитивных функций и поведения у детей и подростков.
Единственным в настоящее время одобренным препаратом, который уменьшает частоту приступов при синдроме Драве, является Epidiolex — препарат на основе каннабидиола. Однако на сегодняшний день не существует средств, изменяющих сам ход болезни и действующих на генетическом уровня.
По оценкам, от синдрома Драве страдают до 38 000 человек в США, Великобритании, Европейском союзе и Японии. Руководство Stoke отмечает, что поступления по партнёрскому соглашению обеспечат финансирование компании до середины 2028 года. Зоревунерсен получил статус орфанного препарата от FDA и EMA, а также обозначения редкого педиатрического заболевания и прорывной терапии, что должно ускорить его согласование регуляторами
