Исследователи из Института Скриппса (США) сообщили о значительном прорыве в генной терапии: им удалось переписать ДНК в клетках взрослого организма без удаления и замены дефектного гена. Результаты опубликованы в журнале Nature Biomedical Engineering.
В отличие от традиционных методов редактирования генома, таких как CRISPR, новая технология позволяет исправить мутации прямо в клетках, без необходимости вырезания и замены участков ДНК. Это открывает новые перспективы в лечении генетических заболеваний, ранее считавшихся неизлечимыми.
Как это работает?
Метод основан на использовании фермента аденин-дезаминазы, модифицированной с помощью направляющей РНК. Эта система точечно изменяет одну букву в генетическом коде — аденин (A) превращается в гуанин (G), что позволяет корректировать точечные мутации.
В экспериментах на мышах ученым удалось изменить ген, ответственный за редкое наследственное заболевание печени, вызванное мутацией в одной нуклеотидной паре. После терапии функции печени у животных восстановились.
Что это значит для пациентов?
Более 60% известных генетических заболеваний вызваны именно точечными мутациями. Новый метод позволяет изменить одну «букву» в ДНК без повреждения окружающих структур, что значительно снижает риск побочных эффектов и делает лечение более безопасным и точным.
Технология пока находится на стадии доклинических испытаний, но ученые уверены, что она станет основой для персонализированной генной терапии в будущем.
Обращайтесь в Sapir medical clinic и вы можете получить лечения по последним мировым стандартам info@sapirmedical.com
